FDA aprova terapia genética de US $ 2,1 milhões para bebês com doença genética rara

A Food and Drug Administration (FDA) emitiu sua primeira aprovação para um tratamento de terapia genética voltado para crianças pequenas. A terapia genética é chamada Zolgensma e foi projetada para tratar a doença genética rara atrofia muscular espinhal em crianças menores de dois anos. O comissário interino da FDA, Ned Sharpless, considerou a aprovação um “marco” para a terapia genética.

A atrofia muscular espinhal (SMA) é o resultado raro de uma mutação genética envolvendo o gene do neurônio motor 1 de sobrevivência. Nos casos mais comuns (e graves), o início da AME é iniciado na infância, com sintomas aparecendo aos seis meses de idade. Os problemas do neurônio motor causados ​​pela SMA resultam em complicações graves, incluindo dificuldade em respirar e engolir.

Como resultado do dano às funções essenciais causadas pela morte de neurônios motores, os bebês com SMA normalmente não vivem além dos primeiros anos da infância. A terapia genética Zolgensma potencialmente melhora o resultado para esses indivíduos e, como tal, foi aprovada para uso em crianças menores de 2 anos pelo FDA. Com US $ 2,125 milhões em cinco anos, este é oficialmente o medicamento mais caro do mundo.

Segundo o FDA, o Zolgensma foi demonstrado como seguro e eficaz nos ensaios clínicos em andamento e concluídos, envolvendo 36 crianças que sofrem de SMA. Os resultados do tratamento de 21 desses pacientes oferecem “evidência primária de eficácia”, afirmou o FDA em comunicado divulgado hoje, explicando que 13 dos 19 pacientes restantes atingiram pelo menos 14 meses de idade.

Além disso, esses pacientes experimentaram “melhora significativa em sua capacidade de atingir marcos motores do desenvolvimento” quando comparados a outros pacientes com SMA de início infantil que não receberam o tratamento. O medicamento pode causar vômitos, enzimas hepáticas elevadas e ‘lesão hepática grave e aguda’, afirma o governo.

De acordo com a Novartis, a empresa responsável pelo tratamento, o enorme custo de tratamento único de US $ 2,1 milhões será distribuído por um período de pagamento de 5 anos, com US $ 425.000 por ano. A empresa está em ‘discussões avançadas’ com mais de 15 companhias de seguros sobre opções de pagamento para o tratamento.

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